Отделение персонифицированных биотехнологических методов лечения (ПБМЛ)

В январе 2025 года на базе МНИОИ им. П. А. Герцена по распоряжению генерального директора, академика РАН А. Д. Каприна было создано специализированное отделение персонифицированных биотехнологических методов лечения (ПБМЛ).

Создание отделения стало важным шагом в развитии персонализированной медицины в России — оно призвано обеспечить практическую реализацию передовых норм регуляторной реформы в сфере здравоохранения.

Работа отделения опирается на Постановление Правительства РФ № 213 от 24 февраля 2025 года. Этот документ утвердил правовой статус индивидуальных биотехнологических лекарственных препаратов (иБТЛП) и установил правовые основания для разработки и применения инновационных препаратов, которые создаются персонально для конкретного пациента непосредственно в медицинской организации.

Согласно новым требованиям, весь цикл — от разработки и производства биотехнологического препарата на основе генетического материала пациента до его непосредственного применения — осуществляется в рамках одной медицинской организации. Такой подход гарантирует: максимальный контроль качества; безопасность лечения; персонализированный подход к каждому пациенту.

Соответствие международным стандартам качества и безопасности
Персонализированный подход к лечению онкологических заболеваний
Полный цикл «от разработки до применения» в рамках одной организации
Доступ к инновационным методам лечения на ранних стадиях клинических испытаний
Комплексный подход к сопровождению пациента

Основные направления деятельности отделения

Противоопухолевая
мРНК-вакцина НЕООНКОВАК

Адоптивная
иммунотерапия

Наши направления работы

Отделение ПБМЛ специализируется на:

Подборе персонализированного лечения онкологических заболеваний с применением новейших биотехнологических разработок.
Назначении поддерживающей и сопроводительной терапии для коррекции нежелательных явлений, возникших в процессе или после противоопухолевого лечения.
Улучшении общего состояния пациента на всех этапах противоопухолевой терапии и в период реабилитации.

Мы непрерывно отслеживаем новейшие достижения в области биотехнологий и оперативно внедряем перспективные разработки в клиническую практику.

Юнит ранних фаз клинических исследований

Для обеспечения высоких стандартов научных исследований на базе отделения организован Юнит ранних фаз клинических исследований. Его ключевые задачи:

внедрение и поддержание полноценной системы обеспечения качества клинических исследований в НМИЦ радиологии;
обеспечение полного соответствия проводимых исследований Правилам Надлежащей клинической практики Евразийского экономического союза (GCP EAEU).

Текущие исследования

В настоящее время на базе отделения проводится клиническое исследование I фазы препарата «ЭнтероМикс».

Препарат представляет собой комбинацию четырёх штаммов онколитических непатогенных энтеровирусов. Это совместная разработка НМИЦ радиологии и Института молекулярной биологии им. В. А. Энгельгардта РАН.

Исследование направлено на оценку безопасности и предварительную оценку эффективности нового подхода в лечении онкологических заболеваний. Мы рассчитываем, что результаты работы помогут расширить арсенал персонализированных методов терапии и улучшить прогнозы для наших пациентов.

Мы стремимся сделать персонализированную медицину доступной и эффективной, опираясь на новейшие научные достижения и строжайшие стандарты качества.

Фазы клинических исследований

Основная задача первой фазы — понять, безопасен ли новый препарат для людей и какую дозу можно давать пациентам без серьезных побочных эффектов. Мы только начинаем изучать, как организм человека переносит
это лекарство.

Участники:

Обычно это небольшая группа пациентов (15-40 человек).
Это пациенты с разными типами рака, для которых стандартные методы лечения уже не помогают.
Это люди, которые осознанно идут на риск, понимая, что препарат новый и его польза для них лично еще не доказана. Их участие — это огромный вклад в науку, который может помочь будущим пациентам.

Как долго длятся:

Обычно от нескольких месяцев до года для каждого участника.
Само исследование может длиться 2 года, пока набирают пациентов и обрабатывают все данные.
Пациенты набираются последовательно в зависимости от дизайна исследования.

Что важно понимать:

Участие в первой фазе — это в первую очередь поиск правильной и безопасной дозы. Шанс на улучшение состояния есть, но он небольшой, так как мы только учимся работать с этим препаратом.

Теперь, когда мы знаем безопасную дозу, мы задаем вопрос:

А этот препарат вообще помогает против конкретного вида рака? Мы проверяем его эффективность и продолжаем внимательно следить за побочными эффектами.

Участники:

Группа пациентов больше (100-300 человек).
Здесь обычно участвуют пациенты с одним конкретным типом опухоли (например, только рак легкого или меланома).

Как долго длятся:

— Несколько лет.

Что важно понимать:

Вторая фаза — это как более прицельный выстрел. Мы проверяем, попадает ли наш препарат в конкретную мишень. Если результаты обнадеживающие, исследование переходит на следующий уровень.

Здесь новый препарат сравнивают с лучшим из существующих стандартных методов лечения. Мы хотим доказать, что наше лекарство либо эффективнее, либо безопаснее, либо и то, и другое вместе.

Кто участвует:

— Это самые крупные исследования, в них могут участвовать от сотен до тысяч пациентов.

— Пациентов случайным образом распределяют в одну из двух групп: одна получает новое лечение, другая — стандартное. Это называется рандомизация и нужно для чистоты сравнения.

Как долго длятся:

— Это долгий процесс, который может занимать от 2 до 5 лет и более.

— Нужно время, чтобы набрать много пациентов и проследить, у кого из них болезнь вернется позже (это называется выживаемость без прогрессирования) и как долго в целом живут пациенты (это общая выживаемость)

Что важно понимать:

Именно успех в третьей фазе позволяет зарегистрировать препарат и сделать его доступным для всех врачей и пациентов. Участие в такой фазе — это возможность получить перспективное лечение, которое, как мы надеемся, окажется лучше текущего стандарта.

Исследование не заканчивается после того, как препарат разрешили к применению. Четвертая фаза начинается после регистрации препарата, когда он уже доступен врачам и пациентам. Ее главные цели:

1. Узнать, как препарат ведет себя в реальной практике у тысяч пациентов.

2. Выявить очень редкие или отсроченные побочные эффекты, которые могли не проявиться в небольших исследованиях предыдущих фаз.

3. Изучить новые, дополнительные способы применения препарата (например, в комбинации с другими лекарствами или для других типов рака).

4. Оптимизировать схемы его применения.

Механизм действия онколитических вирусов

Онколитические вирусы — это специально модифицированные вирусы, которые избирательно поражают и уничтожают раковые клетки. Их действие основано на двух ключевых механизмах:

Прямое разрушение опухолевых клеток (онколиз). Вирус проникает в раковую клетку, активно размножается внутри нее и в конечном итоге разрушает ее.

Активация противоопухолевого иммунитета. Гибель раковой клетки приводит к выбросу опухолевых частиц (антигенов) и сигналов опасности. Это «включает» иммунную систему пациента для борьбы с опухолью.

Почему вирус действует именно на опухоль?

В здоровых клетках существуют сложные системы защиты от вирусов. Например, специальные рецепторы (Toll-подобные рецепторы, TLR) распознают чужеродные элементы вируса и запускают сигналы тревоги. Это приводит к выработке интерферонов — защитных белков, которые блокируют размножение вируса и могут привести к гибели зараженной клетки, чтобы остановить инфекцию.

Раковые клетки часто имеют дефекты в этих защитных путях. Они могут не распознавать вирус и не вырабатывать достаточное количество интерферонов. Это делает их уязвимыми: вирус успешно размножается внутри опухолевой клетки, не встречая эффективного сопротивления.

Как запускается иммунный ответ?

После разрушения раковой клетки высвобождаются опухолевые антигены — уникальные маркеры раковых клеток, которые активируют иммунную систему. Эти вещества привлекают и «обучают» клетки врожденного иммунитета (антиген-презентирующие клетки), которые захватывают опухолевые антигены. Они активируют клетки приобретенного иммунитета — Т-лимфоциты (CD4+ и CD8+). Активированные CD8+ Т-клетки (киллеры) начинают находить и уничтожать другие раковые клетки, несущие те же маркеры, по всему организму.

Таким образом, вирус не только убивает часть опухоли напрямую, но и помогает иммунной системе пациента «увидеть» и атаковать её. Этот процесс может изменить микроокружение опухоли, превратив её из «холодной» (малозаметной для иммунитета) в «горячую» (активно атакуемую иммунными клетками).

Помимо этого, некоторые онколитические вирусы способны также повреждать кровеносные сосуды внутри опухоли, лишая её кислорода и питательных веществ.

Успех лечения зависит от нескольких условий:

Восприимчивости конкретного типа раковых клеток к вирусу.
Дозы вируса и способа его доставки в опухоль.
Состояния иммунной системы пациента.
Особенностей микроокружения опухоли.

Впервые в России осуществляется лечение пациентов с применением иБТЛП: 19 ноября 2025 года нашим центром было получено разрешение на применение персонализированной мРНК-вакцины «НЕООНКОВАК» для лечения пациентов с диагнозом меланома кожи.

мРНК-вакцины и кому они показаны

Механизм действия мРНк вакцин основан на активации клеточного и гуморального иммунитета в борьбе с опухолью. После введения мРНК поглощается дендритными клетками, где происходит синтез опухолевых антигенов. Процесс синтеза чужеродного белка запускает реакции врождённого иммунитета и активирует саму дендритную клетку, которая мигрирует в лимфатический узел, где представляет фрагменты опухолевого антигена T-лимфоцитам, что приводит к их активации и дифференцировке. Формируется пул активных T-лимфоцитов, которые способны напрямую распознавать и уничтожать опухолевые клетки, несущие на своей поверхности тот самый антиген. Также происходит активация B-лимфоцитов и выработка антител, которые также участвовать в уничтожении опухоли. Лечение проводится в условиях дневного стационара.

Для обеспечения непрерывной связи между пациентом и медицинским персоналом, мы применяем дистанционное сопровождение пациентов с использованием медицинского мессенджера отечественного производителя. Данный мессенджер обеспечивает безопасную передачу персональных данных, позволяет пациенту ежедневно информировать врача о своем самочувствии, заполняя опросники, а также синхронизируется с портативными медицинскими гаджетами для мониторирования витальных показателей, также есть возможность установления защищенного видео-соединения с лечащим врачом.

Маршрут пациента

Запись к специалистам через контактный центр МНИОИ – +7 495-150-11-22 (При записи указать, цель – получение лечения мРНК-вакцинами). После дообследования — проведение консилиума с участием комиссии по индивидуальным биотехнологическим препаратам (иБТЛП) с решением вопроса о возможности участия пациента в лечении мРНК-вакцинами.

Какие медицинские документы необходимо взять собой на прием к врачу:

МРТ головного мозга с внутривенным контрастированием
Выписной эпикриз с диагнозом и полным анамнезом заболевания (описание проводимого лечения за все время болезни, при наличии: дата и вид биопсии, дата и объем хирургического лечения, результаты морфологического исследования, молекулярно-генетического (наличие/отсутствие мутаций в генах BRAF), даты и объем проведения лучевой терапии, даты и объем проведенного противоопухолевого лечения с описанием ответа на лечение).
Инструментальные обследования (не старше 1,5 месяцев)
КТ органов грудной клетки, брюшной полости, забрюшинного пространства и малого таза с внутривенным контрастированием или ПЭТ/КТ всего тела с внутривенным контрастированием.